La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha rechazado una licencia para un tratamiento de Alzheimer que ralentiza el deterioro cognitivo. La EMA dijo que los beneficios de lecanemab no contrarrestaban el riesgo de efectos secundarios graves, especialmente sangrado e hinchazón en el cerebro. El regulador de medicamentos en el Reino Unido, la MHRA, todavía está considerando si otorgar una licencia, y se espera una decisión pronto. El medicamento fue aprobado en Estados Unidos a principios de este año. En ensayos, lecanemab mostró ralentizar el deterioro cognitivo en aproximadamente un cuarto de los pacientes en las primeras etapas de Alzheimer. Los investigadores de Alzheimer celebraron los resultados del ensayo como “históricos” porque ningún medicamento anterior había demostrado convincentemente que el mecanismo subyacente de la enfermedad podría ser frenado. Lecanemab funciona eliminando una proteína llamada amiloide, que se acumula en los cerebros de los pacientes de Alzheimer. Incluso si el medicamento fuera aprobado en el Reino Unido, sería decisión de organismos de salud – como el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE) y el Consorcio de Medicamentos de Escocia (SMC) – decidir si el medicamento representa un buen valor por su precio y si debería recomendarse a los pacientes. Lecanemab cuesta alrededor de £20,000 por paciente por año en Estados Unidos.
Preocupaciones de seguridad
La EMA dijo que aunque los pacientes que recibieron lecanemab, cuyo nombre de marca es Leqembi, habían retrasado el deterioro cognitivo, los efectos eran pequeños. Dijo que la preocupación de seguridad más importante era la frecuente aparición de anomalías en imágenes relacionadas con amiloide (ARIA), que implican hinchazón y sangrado en el cerebro. La EMA dijo: “Aunque la mayoría de los casos de ARIA en el estudio principal no fueron graves y no involucraron síntomas, algunos pacientes tuvieron eventos graves, incluyendo grandes hemorragias en el cerebro que requirieron hospitalización.” En general, encontró que los beneficios del tratamiento no eran suficientes para compensar los riesgos. La profesora Tara Spires-Jones, presidenta de la Asociación Británica de Neurociencia, dijo que la decisión de la EMA será “una decepción para muchos”. Pero dijo que había motivos para seguir siendo esperanzadores. “Lecanemab ha demostrado que es posible frenar la progresión de la enfermedad, y la investigación sí funciona. Ahora necesitamos intensificar nuestros esfuerzos para descubrir tratamientos nuevos y más seguros”, dijo la profesora Spires-Jones. El profesor John Hardy, profesor de neurociencia y líder de grupo en el Instituto de Investigación del Deterioro Cognitivo del Reino Unido, University College London (UCL), dijo que la decisión podría tener consecuencias no deseadas. “Estoy seguro de que ahora veremos a personas ricas con Alzheimer en etapa inicial volando a los Estados Unidos u otras jurisdicciones para recibir tratamiento.”
‘Momento emocionante’
El programa Panorama de la BBC siguió a pacientes con lecanemab y otro nuevo fármaco llamado donanemab. En el programa, emitido a principios de este año, la profesora Cath Mummery, neuróloga consultora y jefa de ensayos clínicos en el Centro de Investigación de Demencia en UCL, dijo que aunque los beneficios de los medicamentos eran pequeños, representaban un “punto de inflexión”. Añadió: “No creo que sean una falsa esperanza. Por primera vez, tenemos medicamentos que muestran que se puede alterar el curso de la enfermedad de Alzheimer, y eso es algo extraordinario.” La Sociedad de Alzheimer dijo que aunque respetaba la decisión sobre el medicamento, sería “una noticia realmente difícil para las personas en Europa que podrían haber sido elegibles para este medicamento”. “Sea cual sea la decisión de los reguladores, seguimos en un momento importante y emocionante,” dijo Mark MacDonald, de la sociedad. “Actualmente hay 164 ensayos clínicos activos para la enfermedad de Alzheimer, y esperamos que se presenten más tratamientos para la aprobación de la MHRA en el futuro.”