La aprobación el viernes de dos innovadores tratamientos de terapia génica para la enfermedad de células falciformes por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha traído un momento raro de esperanza y celebración a personas con el trastorno sanguíneo agonizante. Pero no hay un camino claro para que las nuevas terapias, tratamientos únicos tan efectivos en los ensayos clínicos que han sido aclamados como curas, lleguen a los países donde vive la gran mayoría de personas con células falciformes. Poco después de la aprobación, los fabricantes anunciaron precios en millones de dólares: 3.1 millones de dólares por Lyfgenia, fabricado por Bluebird Bio, y 2.2 millones de dólares por Casgevy, fabricado por Vertex Pharmaceuticals.
Lyfgenia se lanzará en los Estados Unidos. Vertex se ha centrado en obtener la aprobación en seis países ricos: Estados Unidos, Italia, Gran Bretaña, Francia, Alemania y Arabia Saudita, que, según una estimación, albergan al 2 por ciento de la población mundial con células falciformes. Tres cuartas partes de los pacientes con células falciformes del mundo se encuentran en el África subsahariana. Se cree que varios millones de ellos están lo suficientemente enfermos como para ser elegibles para las nuevas terapias, en comparación con unos 20,000 en Estados Unidos.
Muchos pacientes africanos han estado siguiendo de cerca las noticias en línea del éxito de los tratamientos en ensayos clínicos. En Tanzania, la información sobre Casgevy se difundió hace unos meses a través de un grupo de WhatsApp que Shani Mgaraganza estableció para madres de niños con células falciformes. Su hijo, Ramadhani, de 12 años, y su hija Nasra, de 10 años, padecen el trastorno hereditario, que causa episodios de dolor agudo y daña sus órganos. Ella dijo que la terapia sonaba como un milagro. “Todos dijeron, ‘Gracias a Dios, nuestros hijos estarán bien'”, dijo. Luego, las madres aprendieron cuánto probablemente costaría. “Serían miles de chelines tanzanos”, dijo la Sra. Mgaraganza. “Nadie puede pagar esto. Fue desmoralizador”.
La pregunta del acceso está en mente de Jennifer Doudna, científica de la Universidad de California, Berkeley, quien compartió un Premio Nobel en Química por ser pionera en el método de edición génica CRISPR que respalda a Casgevy. “Hoy en día no estará ampliamente disponible”, dijo. “Ahora que tenemos esta aprobación, realmente necesitamos averiguar cómo vamos a ofrecerlo a más personas”.
Dos factores clave lo hacen inaccesible para pacientes en África. En primer lugar, el precio: los tratamientos son demasiado caros para gobiernos que luchan por pagar servicios de atención médica básica. En algunos casos, puede haber costos adicionales sustanciales, como la estadía hospitalaria prolongada de un paciente para recibir terapia génica. La segunda barrera es la infraestructura médica: administrar el tratamiento es un proceso de varios meses en centros médicos capaces de realizar trasplantes de células madre. Los pacientes deben tener sus células recolectadas y enviadas a un laboratorio para su edición, recibir quimioterapia extenuante y permanecer en el hospital mientras las células editadas se asientan.
Continuaré invirtiendo en enfoques que puedan apoyar el acceso global en el futuro”, dijo. Las nuevas medicinas a menudo debutan en países ricos años antes de llegar a partes más pobres del mundo. Las disparidades se han exacerbado en los últimos años, a medida que una ola de terapias de vanguardia con impresionantes precios ha transformado la vida de pacientes en países ricos. Vertex en particular ha enfrentado críticas por mantener sus pioneros medicamentos para la fibrosis quística fuera del alcance de miles de pacientes en países de menores ingresos. Los fabricantes cobran precios elevados incluso cuando está claro que los países de menores ingresos no pueden pagar esos costos para proteger su capacidad de exigir precios más altos en lugares como Estados Unidos y Europa.