WATERTOWN, Mass. – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), una empresa biofarmacéutica, ha recibido comentarios positivos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) con respecto a su reunión de fin de fase 2 para el camino regulatorio futuro de bitopertin en el tratamiento de la Protoporfiria Eritropoyética (EPP), según se anunció hoy.
La compañía detalló que la FDA estuvo de acuerdo con todos los atributos propuestos de su próximo estudio APOLLO, el cual está programado para comenzar a mediados de 2025. El estudio se centrará en una dosis de 60 mg de bitopertin durante un período de tratamiento de 6 meses para pacientes con EPP y Protoporfiria Ligada al Cromosoma X (XLP) de 12 años en adelante. El punto final principal medirá el tiempo total promedio mensual en la luz solar sin dolor durante el último mes después del tratamiento.
Además del punto final principal, el estudio APOLLO incluirá evaluaciones como cambios en la protoporfirina IX (PPIX), ocurrencia de reacciones fototóxicas, tiempo total acumulado sin dolor en la luz solar y la impresión global del cambio del paciente (PGIC). La alineación de la FDA con estas medidas refleja el potencial de bitopertin para abordar la significativa necesidad no satisfecha en el tratamiento de la EPP.
La FDA también reconoció el potencial para una aprobación acelerada basada en datos existentes, con la reducción de PPIX sirviendo como un punto final sustituto. Si se concede la aprobación acelerada, el ensayo APOLLO actuaría entonces como un estudio confirmatorio.
Disc Medicine planea reunirse con la FDA para finalizar los detalles del estudio APOLLO, con una actualización sobre la discusión y el cronograma para la presentación de la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) esperada en el primer trimestre de 2025.
Bitopertin, un inhibidor de GlyT1, ha sido estudiado en varios ensayos clínicos y está diseñado para modular la biosíntesis de hemo. La compañía adquirió los derechos globales del fármaco en investigación de Roche en mayo de 2021. EPP y XLP son condiciones raras que causan reacciones severas a la exposición solar, lo que conduce a impactos significativos en la calidad de vida de los pacientes. Los tratamientos actuales son limitados, siendo Scenesse® la única terapia aprobada por la FDA para la EPP.
El comunicado de prensa también proporcionó una visión general del compromiso de Disc Medicine en el desarrollo de terapias para enfermedades hematológicas graves y señaló que bitopertin aún no está aprobado para uso terapéutico en ninguna jurisdicción en todo el mundo.
Los inversores y las partes interesadas fueron informados sobre una conferencia telefónica organizada por la administración para discutir estas actualizaciones, que tuvo lugar hoy a las 8:00 am EST.
En otras noticias recientes, Disc Medicine ha logrado avances significativos en sus ensayos clínicos y operaciones. La empresa biofarmacéutica reportó nuevos hallazgos de su estudio de Fase 1b de DISC-0974 en pacientes con enfermedad renal crónica no dependiente de diálisis (NDD-CKD) y anemia. El estudio reveló que una sola dosis de DISC-0974 reduce significativamente los niveles de hepcidina y mejora la movilización de hierro y los niveles de hemoglobina en los pacientes. Disc Medicine también ha informado resultados prometedores de la Fase 2 para su candidato principal de medicamento, bitopertin, destinado al tratamiento de la Protoporfiria Eritropoyética (EPP).
En cuanto a los analistas, Disc Medicine recibió una calificación de Compra de Jefferies y una calificación de Sobreponderado de Wells Fargo. H.C. Wainwright mantuvo su calificación de Compra y su objetivo de precio de acciones de $70.00 para Disc Medicine, mientras que BMO Capital Markets revisó su perspectiva, aumentando el precio objetivo a $70 desde $50.
Además, Disc Medicine realizó nombramientos clave, dando la bienvenida al Dr. Rahul Rajan Kaushik como Director Técnico y al Dr. Steve Caffé como Director Regulatorio, ambos con más de dos décadas de experiencia en la industria farmacéutica. Además, Disc Medicine anunció una oferta pública de acciones de aproximadamente $178 millones, liderada por Frazier Life Sciences y Logos Capital. Los ingresos se utilizarán para avanzar en la investigación y el desarrollo clínico de sus candidatos a productos, incluido bitopertin. Estos son desarrollos recientes en las operaciones de Disc Medicine mientras continúa desarrollando tratamientos para enfermedades hematológicas graves.
Información de InvestingPro
A medida que Disc Medicine (NASDAQ:IRON) avanza en su camino regulatorio para bitopertin, los inversores pueden encontrar un contexto adicional en las métricas financieras y el rendimiento en el mercado de la compañía. Según los datos de InvestingPro, la capitalización de mercado de Disc Medicine se sitúa en $1.4 mil millones, reflejando la valoración actual del mercado del potencial de la compañía en el espacio de enfermedades raras.
La salud financiera de la compañía muestra algunas fortalezas en medio de su etapa de desarrollo. Un consejo de InvestingPro destaca que Disc Medicine tiene más efectivo que deuda en su balance, lo cual es crucial para las empresas biotecnológicas que invierten fuertemente en investigación y desarrollo. Esta sólida posición de efectivo podría proporcionar la pista necesaria para el próximo estudio APOLLO y la posible presentación de la NDA.
A pesar de las noticias regulatorias positivas, es importante tener en cuenta que Disc Medicine no es actualmente rentable, con un EBITDA negativo de $110.8 millones en los últimos doce meses al segundo trimestre de 2024. Esto es típico para empresas biofarmacéuticas en fase de desarrollo, y los inversores a menudo se centran en el progreso de la cartera en lugar de la rentabilidad inmediata.
Curiosamente, la acción ha experimentado un aumento significativo en el precio en los últimos seis meses, con un rendimiento total del 58.21% según los datos de InvestingPro. Esta subida puede reflejar el optimismo de los inversores sobre el progreso de la compañía con bitopertin y su potencial en el mercado de EPP.
Para aquellos que buscan un análisis más profundo de las finanzas y perspectivas de Disc Medicine, InvestingPro ofrece 10 consejos adicionales que podrían proporcionar información valiosa para las decisiones de inversión en esta dinámica acción biotecnológica.
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