“
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunció hoy múltiples actualizaciones de programas antes de las próximas reuniones con inversores en enero, incluida la prevista transmisión en vivo de la 43a Conferencia Anual de Salud de J.P. Morgan el lunes 13 de enero de 2025, a las 10:30 a.m. ET / 7:30 a.m. PT.
El 2024 marcó otro año de excelente progreso para Vertex, ya que llegamos a más personas con fibrosis quística que nunca, comenzamos una nueva era de diversificación comercial y avanzamos y ampliamos nuestra cartera clínica en etapa de desarrollo, dijo Reshma Kewalramani, M.D., Directora Ejecutiva y Presidenta de Vertex. En 2025, estamos preparados para diversificar aún más nuestro negocio en múltiples dimensiones: nuestros ingresos, a medida que continuamos con los lanzamientos de CASGEVY, ALYFTREK y potencialmente lanzamos suzetrigine en dolor agudo; nuestra cartera, a medida que avanzamos cuatro medicamentos potencialmente transformadores a través de ensayos pivote; y nuestra presencia geográfica, ya que expandimos tanto nuestra presencia comercial como clínica a nivel mundial.
Áreas de enfermedades con medicamentos aprobados
Fibrosis quística (FQ)
ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) aprobado en EE. UU.: El 20 de diciembre de 2024, Vertex obtuvo la aprobación de la FDA para ALYFTREK, el modulador CFTR en combinación de próxima generación una vez al día para el tratamiento de personas con FQ de 6 años en adelante que tienen al menos una mutación F508del u otra mutación en el gen CFTR que responde a ALYFTREK, lo que incluye un total de 303 mutaciones. Las presentaciones regulatorias globales para ALYFTREK, incluidas las del Reino Unido y Europa, están actualmente en revisión. TRIKAFTA: También el 20 de diciembre de 2024, Vertex recibió la aprobación de la FDA para el uso ampliado de TRIKAFTA en pacientes con 94 mutaciones no F508del adicionales de CFTR. Con esta aprobación, aproximadamente 300 personas en EE. UU. son elegibles para un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad. TRIKAFTA ahora está aprobado para pacientes con un total de 272 mutaciones de CFTR. VX-522: La porción de dosis ascendente múltiple (MAD) del estudio de Fase 1/2 de VX-522 está en marcha, con datos esperados en la primera mitad de 2025. VX-522 es un terapéutico de ARNm del CFTR que Vertex está desarrollando en colaboración con Moderna (NASDAQ:) para las más de 5,000 personas con FQ que no pueden beneficiarse de los moduladores del CFTR. Actualización de epidemiología y oportunidad de mercado: Vertex aumentó sus estimaciones para el número de personas con fibrosis quística en EE. UU., Europa, Australia y Canadá de aproximadamente 92,000 a aproximadamente 94,000. Además, Vertex continúa asegurando el reembolso formal para los pacientes elegibles en múltiples países que en conjunto comprenden aproximadamente 15,000 pacientes adicionales, de los cuales aproximadamente 10,000 son elegibles para el tratamiento con moduladores del CFTR. Vertex anteriormente atendía muchos de estos mercados a través de ventas a pacientes con nombre.
Enfermedad de células falciformes (ECF) y talasemia beta dependiente de transfusión (TDT) – CASGEVY
Hasta finales de 2024, Vertex ha activado más de 50 centros de tratamiento autorizados (ATC) a nivel mundial y más de 50 pacientes han iniciado la recolección de células. El 31 de diciembre de 2024, Vertex recibió la aprobación regulatoria para CASGEVY en los Emiratos Árabes Unidos (EAU) para el tratamiento tanto de la ECF como de la TDT. En EE. UU., Vertex recientemente negoció un acuerdo voluntario único con los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS), que proporcionará un acuerdo único basado en resultados para CASGEVY, disponible para todos los programas Medicaid estatales para garantizar un acceso amplio y equitativo para los pacientes.
Áreas de enfermedades en pipeline
Dolor Agudo
Suzetrigine: La FDA ha asignado una fecha objetivo de acción PDUFA del 30 de enero de 2025, para suzetrigine para el tratamiento del dolor agudo de moderado a severo. Suzetrigine recibió una Revisión Prioritaria de la FDA. La Ley No Pain Actún (NOPAIN) entró en vigor el 1 de enero de 2025. La NOPAIN Actú exige que Medicare proporcione un pago adicional separado en el entorno de hospitales ambulatorios o centros quirúrgicos para tratamientos no opioides aprobados por la FDA para el dolor. Vertex espera que suzetrigine en dolor agudo esté incluido en la lista de tratamientos que califican para el pago adicional en virtud de esta ley, luego de una potencial aprobación de suzetrigine. Siete estados han promulgado recientemente legislación en la ley para la venta minorista, especificando que los opioides no son preferibles sobre las terapias no opioides para el tratamiento del dolor.
Dolor Neuropático Periférico (PNP)
Suzetrigine: Vertex continúa inscribiendo y administrando dosis a pacientes con neuropatía periférica diabética (DPN) en un ensayo pivote de Fase 3 de suzetrigine. Después de la liberación en diciembre de 2024 de resultados de Fase 2 con suzetrigine en radiculopatía lumbosacra dolorosa (LSR), una forma de dolor neuropático periférico, Vertex planea avanzar suzetrigine en desarrollo pivote para LSR dolorosa, pendiente de discusiones con reguladores sobre el diseño del estudio y el paquete regulatorio.
Glomerulonefritis por IgA (IgAN) y otras enfermedades mediadas por células B
El estudio de Fase 3 global RAINIER de povetacicept está inscribiendo y administrando dosis a pacientes con IgAN en EE. UU., Europa y Asia. Vertex espera completar la inscripción en la cohorte de análisis interino en 2025 para una potencial aprobación acelerada en EE. UU., una vez que esta cohorte alcance las 36 semanas de tratamiento. Vertex ha firmado una colaboración y acuerdo de licencia exclusivo con Zai Lab (NASDAQ:) para el desarrollo y comercialización de povetacicept en la China continental, Hong Kong, Macao, Taiwán y Singapur. Zai Lab ayudará a avanzar ensayos clínicos y hacer presentaciones regulatorias en el territorio licenciado, y también será responsable de todas las actividades de comercialización en el territorio licenciado tras una potencial aprobación de povetacicept.
Enfermedad Renal Mediada por APOL1 (AMKD) – Inaxaplin (VX-147)
Vertex continúa inscribiendo y dosificando pacientes con AMKD primaria en la porción de Fase 3 del ensayo clínico pivotal global AMPLITUDE Fase 2/3 de inaxaplin, en el cual una dosis diaria de 45 mg de inaxaplin se compara con placebo, además de un cuidado estándar. Vertex espera completar la inscripción en la cohorte de análisis interino en 2025 para una potencial aprobación acelerada en EE. UU., una vez que esta cohorte alcance las 48 semanas de tratamiento. Vertex planea iniciar AMPLIFIED, un estudio de Fase 2b abierto de inaxaplin en pacientes con AMKD y diabetes u otras comorbilidades que actualmente no son elegibles para el ensayo pivotal de Fase 2/3 de AMPLITUDE, expandiendo la población de pacientes potencialmente elegibles de aproximadamente 150,000 a 250,000 pacientes.
Diabetes Tipo 1 (T1D)
Zimislecel (VX-880): Tras reuniones exitosas al final de la Fase 2 con la FDA, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Productos Medicinales y Sanitarios del Reino Unido (MHRA), Vertex inició la porción de Fase 3 del estudio de Fase 1/2/3 de zimislecel en pacientes con T1D con eventos hipoglucémicos severos y conciencia deteriorada de la hipoglucemia. Vertex espera completar la inscripción y administración del estudio pivotal en 2025. Actualización de la epidemiología: Vertex estima que un total de 125,000 pacientes tienen T1D grave, de los aproximadamente 3.8M de personas con T1D en América del Norte y Europa. Vertex espera que la indicación inicial de zimislecel aborde aproximadamente 60,000 pacientes y está trabajando para atender a todos los 125,000 pacientes con diabetes grave con el tiempo. Consistente con su compromiso con la innovación serial y la introducción de terapias transformadoras para todos los pacientes que puedan beneficiarse, Vertex está desarrollando terapias adicionales para T1D que utilizan las mismas células que se utilizan en zimislecel. Esto incluye VX-264, actualmente en un estudio de Fase 1/2, en el cual las células están encapsuladas en un dispositivo inmunoprotector. Vertex planea compartir los datos completos de la fase B del estudio de Fase 1/2 de VX-264 en 2025. Vertex también está persiguiendo enfoques alternativos de inmunosupresión que podrían usarse con zimislecel, así como un programa hipoinmune que utiliza islotes derivados de células madre editadas genéticamente.
Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1) – VX-670
Vertex ha completado la porción de dosis ascendente única (SAD) del ensayo clínico global de Fase 1/2 de VX-670 en personas con DM1 e inició la porción MAD del estudio de Fase 1/2, que evaluará tanto la seguridad como la eficacia.
Enfermedad Renal Poliquística Autosómica Dominante (ADPKD) – VX-407
Vertex está inscribiendo y dosificando un estudio de Fase 1 de voluntarios sanos con VX-407. Vertex espera avanzar VX-407 hacia un estudio de Fase 2 de prueba de concepto en personas con ADPKD en 2025.
Presentación y transmisión web de la Conferencia de Salud de J.P. Morgan
El Dr. Kewalramani presentará en la 43a Conferencia Anual de Salud de J.P. Morgan el lunes 13 de enero de 2025, a las 10:30 a.m. ET / 7:30 a.m. PT.
Una transmisión web en vivo de los comentarios de la gerencia estará disponible a través del sitio web de Vertex, www.vrtx.com, en la sección “Inversores” en la página de “Noticias y Eventos”. Una repetición de la transmisión web de la conferencia se archivará en el sitio web de la compañía.
Acerca de Vertex
Vertex es una empresa biotecnológica global que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía tiene medicamentos aprobados que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas y reduce la vida útil – fibrosis quística, enfermedad de células falciformes y talasemia beta dependiente de transfusión – y continúa avanzando en programas clínicos e investigaciones en estas enfermedades. Vertex también tiene una sólida cartera clínica de terapias en investigación en diversas enfermedades graves donde tiene un profundo conocimiento de la biología humana causal, incluido el dolor agudo y neuropático, enfermedad renal mediada por APOL1, glomerulonefritis por IgA, nefropatía membranosa primaria, enfermedad renal poliquística autosómica dominante, diabetes tipo 1 y distrofia miotónica tipo 1.
Vertex fue fundada en 1989 y tiene su sede global en Boston, con sede internacional en Londres. Además, la compañía tiene sitios de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia, América Latina y Medio Oriente. Vertex es reconocida consistentemente como uno de los mejores lugares para trabajar en la industria, incluidos 14 años consecutivos en la lista de los Mejores Empleadores de Science magazine y una de las 100 Mejores Compañías para Trabajar de Fortune. Para actualizaciones de la compañía y para obtener más información sobre la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook (NASDAQ:), Instagram, YouTube y Twitter/X.
Nota especial sobre declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro según lo definido en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, según enmendada, incluidas, entre otras, las declaraciones de Reshma Kewalramani, M.D., y las declaraciones sobre nuestras expectativas para nuestro programa de FQ, incluidas las expectativas sobre la diversificación del negocio de Vertex y la expansión comercial y clínica en más geografías, las expectativas comerciales para ALYFTREK, la expectativa de tener datos del estudio de Fase 1/2 de VX-522, las expectativas de que VX-522 pueda tratar a >5,000 personas con FQ, las creencias de la compañía sobre epidemiología de FQ y oportunidades de mercado, las expectativas del acuerdo de la compañía con CMS y el acceso del paciente resultante a CASGEVY, las expectativas de que suzetrigine en dolor agudo esté incluido en la lista de tratamientos que califican para los pagos adicionales en virtud de la Ley NOPAIN, planes para avanzar suzetrigine en desarrollo pivote para LSR dolorosa, expectativas sobre povetacicept en IgAN, incluida la finalización de la inscripción en la cohorte de análisis interino en 2025 para una aprobación acelerada potencial, expectativas para la colaboración con Zai Lab, incluidas las futuras actividades de las partes en virtud de la colaboración, expectativas sobre inaxaplin en AMKD, incluido que la compañía completará la inscripción en la cohorte de análisis interino en 2025 para una aprobación acelerada potencial en EE. UU., planes para iniciar un estudio de Fase 2b abierto de inaxaplin en pacientes con AMKD y diabetes u otras comorbilidades y ampliar la población de pacientes elegibles, expectativas de completar la inscripción y la administración del estudio pivotal evaluando zimislecel en 2025, expectativas sobre la población inicial de pacientes elegibles que se beneficiarán de zimislecel, planes para trabajar con urgencia para avanzar zimislecel para poder atender a todos los pacientes con T1D grave, planes para desarrollar terapias adicionales para T1D que utilizan las mismas células que se utilizan en zimislecel, planes para compartir datos del estudio de Fase 1/2 de VX-264 en 2025, planes para perseguir enfoques alternativos de inmunosupresión que podrían usarse con zimislecel y otros candidatos de productos para T1D, y expectativas para avanzar VX-407 en un estudio de prueba de concepto de Fase 2 en personas con ADPKD en 2025. Si bien Vertex cree que las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa son precisas, estas declaraciones a futuro representan solo las creencias de la compañía a partir de la fecha de este comunicado de prensa y existen varios riesgos e incertidumbres que podrían provocar que eventos o resultados reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en dichas declaraciones a futuro. Entre esos riesgos e incertidumbres se encuentran, entre otros, que los datos de un número limitado de pacientes pueden no ser indicativos de los resultados finales del ensayo clínico, que los datos del ensayo clínico podrían no estar disponibles en el cronograma esperado, que los beneficios anticipados y el potencial de la colaboración de Vertex con Zai Lab podrían no lograrse en el cronograma previsto, o en absoluto, que los datos de los programas de investigación y desarrollo de la compañía podrían no respaldar el registro o el desarrollo adicional de sus compuestos debido a riesgos de seguridad, eficacia y otros riesgos, que nuestras discusiones con reguladores podrían retrasarse o causar retrasos en nuestros programas de pipeline, y otros riesgos enumerados bajo el encabezado Factores de riesgo en el informe