El primer anuncio científico de los datos previamente anunciados de la Cohorte 1 del ensayo clínico en fase 1b en curso que evalúa LTI-03 a baja dosis (2.5 mg dos veces al día) en la fibrosis pulmonar idiopática (FPI), confirma tendencias positivas en siete de los ocho biomarcadores evaluados, sugiriendo un posible efecto terapéutico.
Se completó recientemente la inscripción de la Cohorte 2 que evalúa LTI-03 a alta dosis (5 mg dos veces al día) a mediados de septiembre; se espera obtener los datos principales en el corto plazo.
Aileron Therapeutics, Inc. (“Aileron”) (NASDAQ: ALRN), una compañía biofarmacéutica que avanza en un novedoso grupo de medicamentos de primera clase para abordar importantes necesidades médicas no satisfechas en indicaciones pulmonares huérfanas y de fibrosis, anunció hoy la presentación de dos resúmenes detallando los resultados preclínicos y de fase 1b de LTI-03 en la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) en el 22º Coloquio Internacional sobre Fibrosis Pulmonar y de las Vías Aéreas (ICLAF). La Compañía anunció previamente datos positivos de la Cohorte 1 del ensayo clínico en fase 1b en curso que evalúa LTI-03 a baja dosis (2.5 mg dos veces al día) en pacientes con FPI. Tras la administración inhalada de LTI-03 a dosis baja en 12 pacientes durante 14 días, se observó una tendencia positiva en siete de los ocho biomarcadores, con evidencia de una disminución en la expresión de múltiples proteínas profibróticas producidas por células basales y fibroblastos que contribuyen a la progresión de la FPI, incluyendo datos de tres biomarcadores (síntesis de colágeno, inflamación y fibrogénesis) que fueron estadísticamente significativos, reforzando el potencial de LTI-03 para mejorar la función pulmonar y revertir el curso de la FPI. Los pósters/resúmenes que se presentarán en ICLAF resumirán los datos previamente divulgados de la Cohorte 1.
Los datos preclínicos presentados en ICLAF respaldan aún más la efectividad terapéutica potencial de LTI-03 para la FPI a través de segmentos pulmonares de precisión ex vivo (PCLS). Los estudios preclínicos demostraron actividad molecular en los explantes PCLS de FPI indicativos de fibrosis durante cinco días en cultivo y LTI-03 atenuó ampliamente proteínas y vías profibróticas.
Además, la Compañía anunció recientemente la finalización de la inscripción en la Cohorte 2 del ensayo clínico en fase 1b en curso que evalúa LTI-03 a alta dosis (5 mg dos veces al día) en 12 pacientes con FPI. En el ensayo, los pacientes elegibles (n=24) son asignados aleatoriamente (3:1) para recibir LTI-03 inhalado o un placebo. El objetivo principal del ensayo es evaluar la seguridad y tolerabilidad de LTI-03 en pacientes con FPI después del tratamiento durante 14 días consecutivos, con la medición de múltiples biomarcadores de proteínas como puntos finales exploratorios. La Compañía espera informar los datos principales para esta cohorte en el corto plazo.
Detalles de las presentaciones de los pósters son los siguientes:
Presentación Actividad Antifibrótica del Péptido del Dominio de Andamiaje de Caveolina-1 LTI-03 en Segmentos Pulmonares de Precisión Ex Vivo de Pacientes con Fibrosis Pulmonar IdiopáticaAbstracto #: 0186Presentador: Profesor Cory M. Hogaboam, Centro Médico Cedars Sinai, Los Ángeles, CADate & Time: Martes, 15 de octubre de 2024 a las 3:30 pm EEST/ 8:30 am ET
Presentación La Inhalación de LTI-03 Modula Múltiples Objetivos en un Ensayo Clínico Controlado con Placebo de Fase 1B para la FPIAbstracto #: 0183Presentador: Profesor Cory M. Hogaboam, Centro Médico Cedars Sinai, Los Ángeles, CADate & Time: Martes, 15 de octubre de 2024 a las 3:30 pm EEST/ 8:30 am ET
Sobre el Ensayo Clínico de Fase 1 de LTI-03
El ensayo clínico de fase 1b de LTI-03 es un ensayo de escalada de dosis aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico en pacientes recién diagnosticados con FPI que no han recibido tratamiento previo con agentes antifibróticos durante al menos dos meses (NCT05954988). Los pacientes elegibles son asignados aleatoriamente (3:1) para recibir una de las dosis de LTI-03 inhalado o placebo. El objetivo principal del ensayo es investigar la seguridad y tolerabilidad de LTI-03 en pacientes con FPI después del tratamiento durante 14 días consecutivos, con la medición de múltiples biomarcadores de proteínas como puntos finales exploratorios.
Acerca de la FPI
La FPI es una enfermedad pulmonar crónica caracterizada por un cicatrizamiento progresivo de los tejidos que impide la correcta función pulmonar. Es una enfermedad pulmonar progresiva, fatal, asociada a la edad que afecta aproximadamente a 100,000 personas en los Estados Unidos. La FPI generalmente se presenta en adultos mayores de 65 años y suele ser fatal dentro de dos a cinco años después del diagnóstico.
Acerca de LTI-03 y Caveolina-1 (Cav1)
LTI-03 es un péptido de siete aminoácidos, cuya secuencia se deriva del dominio de andamiaje de caveolina (CSD), una región de unión importante de la proteína Cav1. Cav1 normalmente cumple una función crítica en la prevención de la fibrosis al mantener un equilibrio entre las vías que inician y detienen la reparación pulmonar y el movimiento celular. A través del CSD, la caveolina interactúa con un gran número de moléculas señalizadoras, todas las cuales poseen una región de unión a caveolina. La expresión de Cav1 disminuye en los tejidos pulmonares de FPI y se ha demostrado que disminuye durante la fase fibrótica de la lesión pulmonar con bleomicina en ratones. Restaurar el equilibrio de señales biológicas importantes en el pulmón puede no solo frenar el deterioro de la función pulmonar, sino también restaurar una función pulmonar sana a través de la protección de las células epiteliales sanas.
Acerca de Aileron Therapeutics
Aileron Therapeutics es una compañía biofarmacéutica que avanza en una novedosa cartera de medicamentos de primera categoría para abordar importantes necesidades médicas no satisfechas en indicaciones pulmonares huérfanas y de fibrosis. El candidato principal de producto de Aileron, LTI-03, es un péptido sintético novedoso con un mecanismo dual que apunta a la supervivencia de las células epiteliales alveolares, así como a la inhibición de la señalización profibrótica. Actualmente, LTI-03 se está evaluando en un ensayo clínico de fase 1b para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática. El segundo candidato de producto de Aileron, LTI-01, es una proenzima que ha completado ensayos clínicos de fase 1b y fase 2a para el tratamiento de derrames pleurales loculados. LTI-01 ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano en EE. UU. y en la UE y la Designación de Vía Rápida en EE. UU.
Referencias
1 Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G., (2023). ¿Qué necesitamos saber sobre el aumento de las tasas de fibrosis pulmonar idiopática? Una revisión narrativa y actualización. Springer Nature, Publicado en línea 2023 Ene 24. DOI: 10.1007/s12325-022-02395-9.2 Nathan et al. “Curso y Pronóstico a Largo Plazo de la Fibrosis Pulmonar Idiopática en el Nuevo Milenio”. Revista Chest Volumen 140, NÚMERO 1, P221-229, Julio 2011.
Declaraciones a Futuro
Este comunicado de prensa puede contener declaraciones a futuro de Aileron Therapeutics, Inc. (“Aileron”, la “Compañía”, “nosotros”, “nuestro” o “nosotros”) en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, incluyendo declaraciones con respecto a: el calendario y la expectativa de los resultados principales de la Cohorte 2 del ensayo clínico en fase 1b de LTI-03; las expectativas futuras, planes y perspectivas de la Compañía, la suficiencia de los recursos en efectivo de la Compañía; el estado y los planes para ensayos clínicos, incluyendo el calendario de datos; el desarrollo futuro de productos; y la oportunidad comercial potencial de LTI-03 y LTI-01. Utilizamos palabras como “anticipar”, “creer”, “estimar”, “esperar”, “esperanzar”, “intender”, “puede”, “planificar”, “predecir”, “proyectar”, “objetivar”, “potencial”, “haría”, “puede”, “debería”, “continuar”, y otras palabras y términos de significado similar para ayudar a identificar declaraciones a futuro, aunque no todas las declaraciones a futuro contienen estas palabras identificadoras. Los resultados reales pueden diferir materialmente de las indicadas por estas declaraciones a futuro como resultado de varios factores importantes, incluyendo riesgos e incertidumbres relacionados con cambios en las leyes o regulaciones aplicables, la posibilidad de que la Compañía pueda verse afectada negativamente por otros factores económicos, empresariales y/o competitivos, incluyendo riesgos inherentes a la investigación y desarrollo farmacéutico, como: resultados adversos en las actividades de descubrimiento de fármacos, desarrollo preclínico y clínico, el riesgo de que los resultados de estudios preclínicos y ensayos clínicos tempranos no se repliquen en ensayos clínicos posteriores o que resultados parciales de un ensayo como los resultados de la Cohorte 1 del ensayo clínico en fase 1b en curso de la Compañía no sean indicativos de los resultados completos del ensayo, la capacidad de la Compañía para inscribir a los pacientes en sus ensayos clínicos, y el riesgo de que alguno de sus ensayos clínicos no puedan iniciarse, continuar o completarse a tiempo, o en absoluto; decisiones tomadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y otras autoridades reguladoras, comités de revisión de investigación en los sitios de ensayo clínico y organismos de revisión de publicaciones con respecto a nuestros candidatos de desarrollo; nuestra capacidad para obtener, mantener y hacer cumplir los derechos de propiedad intelectual para nuestra plataforma y candidatos de desarrollo; la competencia; incertidumbres sobre la suficiencia de los recursos en efectivo de la Compañía para financiar sus actividades planificadas para los períodos anticipados y la capacidad de la Compañía para gestionar requisitos de efectivo no planificados; y condiciones económicas y de mercado generales; así como los riesgos e incertidumbres discutidos en la sección “Factores de Riesgo” del Informe Anual de la Compañía en el Formulario 10-K para el año terminado el 31 de diciembre de 2023 y el Informe Trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre terminado el 30 de junio del 2024, que se encuentran archivados con la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (la “SEC”), y en envíos posteriores que realice la Compañía con la SEC. Estas declaraciones a futuro no deben ser tomadas como la visión de la Compañía a partir de cualquier fecha posterior a la fecha de este comunicado de prensa, y expresamente renunciamos a cualquier obligación de actualizar cualquier declaración a futuro, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otra manera, excepto según lo requiera la ley.
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