La decisión de Pfizer de retirar su tratamiento para la enfermedad de la célula falciforme debido al riesgo de muerte podría ayudar a acelerar los ensayos de nuevos competidores experimentales, dijeron analistas de Wall Street.
Oxbryta, uno de al menos seis tratamientos para la enfermedad, se usa principalmente en pacientes con síntomas leves a moderados. El medicamento recibió la aprobación acelerada en los EE. UU. en 2019, lo que requería más ensayos para confirmar los beneficios.
En julio, la Agencia Europea de Medicamentos publicó en línea preocupaciones sobre muertes en dos de esos ensayos. El regulador, después de una reunión el jueves para discutir los datos, dijo que tenía graves preocupaciones sobre la seguridad. Recomendó una suspensión inmediata de su autorización.
Al menos tres corredurías de Wall Street dijeron que la retirada podría crear una necesidad inmediata de acelerar los ensayos de medicamentos rivales para la afección hereditaria, incluidos mitapivat de Agios Pharmaceuticals y pociredir de Fulcrum Therapeutics.
La inscripción en un ensayo de fase temprana ha sido un obstáculo para Fulcrum, dijeron analistas de Leerink.
En el caso de Agios, podría presionar a los reguladores para acelerar la revisión, dijeron analistas de Piper Sandler.
Si mitapivat muestra beneficios en la reducción de los episodios dolorosos que marcan la enfermedad, “anticipamos que esto facilitará una revisión regulatoria más fácil, especialmente ahora considerando las mayores demandas de pacientes que ya no pueden acceder a Oxbryta”, dijo Christopher J. Raymond de Piper Sandler.
Las acciones de Agios subieron un 4% mientras que Fulcrum subió más del 20% en las primeras operaciones.
Dos terapias génicas recientemente aprobadas, Lyfgenia de bluebird bio y Casgevy de Vertex Pharmaceuticals y su socio CRISPR Therapeutics, están reservadas para personas con forma grave de la enfermedad.
La eliminación de Oxbryta probablemente deja a la gran mayoría de pacientes, que tienen síntomas leves a moderados, dependiendo del medicamento de quimioterapia hidroxiurea, dijo el analista de Stifel Dae Gon Ha el jueves.
La enfermedad de la célula falciforme afecta a aproximadamente 100,000 personas en los EE. UU., la mayoría de las cuales son de raza negra.
La retirada es el último obstáculo para Pfizer y su CEO Albert Bourla. Los inversores han castigado a la empresa mientras navega por la fuerte caída de las ventas de sus vacunas y medicamentos contra el COVID, un lanzamiento más débil de lo esperado de su vacuna contra el virus sincitial respiratorio (VSR) y datos clínicos decepcionantes para una píldora contra la obesidad que estaba desarrollando.
Las acciones de Pfizer bajaron ligeramente el jueves. La acción se negocia a alrededor de la mitad de sus máximos pandémicos.
Oxbryta fue el centro de la compra de Global Blood Therapeutics por $5.4 mil millones por parte de Pfizer en 2022, una de varias operaciones financiadas por el excedente de la era pandémica. También adquirió otros dos tratamientos experimentales para la enfermedad de la célula falciforme, ambos de los cuales siguen en ensayos clínicos, según el sitio web de Pfizer.
En pacientes con la enfermedad, los glóbulos rojos se vuelven en forma de hoz o de creciente y pueden causar accidentes cerebrovasculares, daño orgánico y muerte temprana, así como crisis de dolor debilitantes.