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Malvern, Pa., 20 de junio de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Ocugen (NASDAQ:), Inc. (Ocugen o la Compañía) (NASDAQ: OCGN), una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar terapias génicas y celulares novedosas y vacunas, anunció hoy que se ha administrado la primera dosis al primer paciente en su ensayo clínico de Fase 3 liMeliGhT para OCU400, un candidato a producto de terapia génica modificador que se está desarrollando para la retinitis pigmentosa (RP).
Cada hito clínico alcanzado por OCU400 nos acerca más a proporcionar un tratamiento único de por vida a los pacientes que viven con RP”, dijo el Dr. Shankar Musunuri, Presidente, Director Ejecutivo y Cofundador de Ocugen. La administración de la primera dosis es especialmente significativa y hace que nuestra dedicación a servir a los pacientes de RP, 300,000 en los EE. UU. y Europa y 1.6 millones en todo el mundo, sea más tangible.
El ensayo clínico de Fase 3 liMeliGhT se basó en datos positivos de Fase 1/2 de OCU400 que sugieren tendencias positivas en la Agudeza Visual Mejor Corregida (BCVA) y en las pruebas de Movilidad Multi-Luminancia (MLMT) y Agudeza Visual de Baja Luminancia (LLVA), entre los ojos tratados. El 89% (16/18) de los sujetos de RP demostraron conservación o mejoría en el ojo tratado, ya sea en la BCVA, LLVA o puntuaciones de MLMT desde la línea de base. El 80% (8/10) de los sujetos con mutaciones en RHO experimentaron conservación o mejoría en las puntuaciones de MLMT desde la línea de base. El 78% (14/18) de los sujetos demostraron conservación o mejoría en los ojos tratados en las puntuaciones de MLMT desde la línea de base.
El estudio de Fase 3, con una duración de un año, contará con un tamaño de muestra de 150 participantes: un brazo de 75 participantes con mutaciones del gen RHO y el otro brazo con 75 participantes que son agnósticos al gen. En cada brazo, los participantes serán asignados al azar en proporción de 2:1 al grupo de tratamiento (2.5 x 1010 vg/ojo de OCU400) y al grupo de control no tratado, respectivamente. Se están reclutando pacientes de ocho años en adelante, con avance en estadio temprano a tardío de RP, para participar en el estudio liMeliGhT.
La Evaluación de Navegación Dependiente de la Luminancia (LDNA)”, una medida más sensible y específica de la función que MLMT utilizada en ensayos clínicos de Fase 3 anteriores, es el punto final principal del estudio. El estudio de Fase 3 liMeliGhT se centrará en la proporción de respondedores, en grupos tratados y no tratados, que logran una mejora de al menos 2 niveles de Lux desde la línea de base en los ojos estudiados.
Los pacientes con RP asociada a mutaciones en múltiples genes actualmente no tienen opciones terapéuticas. Como cirujana de retina, me siento alentada por el potencial terapéutico de OCU400 para brindar beneficios a largo plazo a los pacientes con RP”, dijo Lejla Vajzovic, MD, FASRS, Directora del Programa de Becas de Vitreo-Retina Quirúrgica de Duke, Profesora Asociada de Oftalmología con Tenencia en Cirugía y Enfermedades Vitreo-Retinales en Adultos y Pediatría, Centro de Ojos de la Universidad Duke, y Presidenta del Consejo Científico de Retina de Ocugen. OCU400 es un enfoque novedoso de terapia génica modificador que podría iniciar un cambio de paradigma en el tratamiento de la RP y en el campo de la oftalmología.
El estudio de Fase 3 actual de OCU400 es muy emocionante y brinda esperanza a miles de personas con RP”, dijo Benjamin Bakall, MD, PhD, Director de Investigación Clínica en Associated Retina Consultants (ARC) y Profesor Asistente Clínico en la Universidad de Arizona, Facultad de Medicina – Phoenix. Me alienta que podamos tener una opción de tratamiento potencial para preservar o mejorar la visión en pacientes con RP independientemente de la mutación genética, y estoy muy complacido de que la primera administración de la dosis al primer paciente en el ensayo clínico de Fase 3 liMeliGhT se haya realizado en ARC.
Estamos agradecidos por nuestra colaboración continua con el Dr. Bakall y el equipo de ARC”, dijo la Dra. Huma Qamar, Directora Médica de Ocugen. “Estamos emocionados de ampliar nuestro reclutamiento para incluir más centros y pacientes que representen una amplia gama de mutaciones genéticas de RP, lo cual será una validación de esta plataforma novedosa de terapia génica. Proporcionaremos actualizaciones a medida que avancemos en nuestro progreso.
Ocugen anunció previamente que OCU400 ha recibido designaciones de medicamentos huérfanos y RMAT de la FDA y que la EMA proporcionó la aceptabilidad del ensayo realizado en EE. UU. para la presentación de una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA). Con la primera administración de la dosis del ensayo clínico de Fase 3, OCU400 sigue en camino hacia los objetivos de aprobación BLA y MAA para 2026.
Acerca de OCU400
OCU400 es el producto de terapia génica modificador agnóstico del gen de la Compañía basado en el gen del receptor hormonal nuclear (NHR), NR2E3. NR2E3 regula diversas funciones fisiológicas dentro de la retina”, como el desarrollo y mantenimiento de los fotorreceptores, el metabolismo, la fototransducción, la inflamación y las redes de supervivencia celular. A través de su funcionalidad impulsora, OCU400 restablece las redes génicas celulares alteradas/afectadas y establece homeostasis”, un estado de equilibrio, que tiene el potencial de mejorar la salud y la función retiniana en pacientes con RP.
Acerca de la Terapia Génica Modificadora
La terapia génica modificador está diseñada para satisfacer necesidades médicas no satisfechas relacionadas con enfermedades retinianas, incluidas las RD, como la RP, ACR y la enfermedad de Stargardt, así como enfermedades multifactoriales como la degeneración macular relacionada con la edad seca (dAMD). Nuestra plataforma de terapia génica modificador se basa en el uso de NHR, reguladores maestros de genes, que tienen el potencial de restaurar la homeostasis ” los procesos biológicos básicos en la retina. A diferencia de las terapias de reemplazo génico único, que solo se dirigen a una mutación genética, creemos que nuestra plataforma de terapia génica modificador, a través de su uso de NHR, representa un enfoque novedoso que tiene el potencial de abordar enfermedades retinianas múltiples causadas por mutaciones en varios genes con un producto y de abordar enfermedades complejas que potencialmente son causadas por desequilibrios en múltiples redes génicas. Actualmente, Ocugen tiene tres programas de terapia génica modificador en la clínica: OCU400, OCU410 y OCU410ST. Además del ensayo clínico de Fase 3 liMeliGhT de OCU400, el ensayo clínico de Fase 1/2 ArMaDa de OCU410 para atrofia geográfica (GA) secundaria a dAMD y el ensayo clínico de Fase 1/2 GARDian de OCU410ST para la enfermedad de Stargardt están en curso. GA afecta aproximadamente a dos o tres millones de personas en EE. UU. y la UE combinadas, y la enfermedad de Stargardt afecta a casi 100,000 personas en EE. UU. y la UE combinadas.
Acerca de Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar terapias génicas y celulares novedosas y vacunas que mejoran la salud y ofrecen esperanza a los pacientes en todo el mundo. Estamos impactando la vida de los pacientes a través de la innovación valiente”, forjando nuevos caminos científicos que aprovechan nuestro capital intelectual y humano único. Nuestra innovadora plataforma de terapia génica modificador tiene el potencial de tratar múltiples enfermedades retinianas con un solo producto, y estamos avanzando en la investigación de enfermedades infecciosas para apoyar la salud pública y en enfermedades ortopédicas para abordar necesidades médicas no satisfechas. Descubre más en www.ocugen.com y síguenos en X y LinkedIn.
Nota de precaución sobre declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, incluidas, entre otras, declaraciones sobre evaluaciones cualitativas de datos disponibles, beneficios potenciales, expectativas para ensayos clínicos en curso, presentaciones regulatorias anticipadas y cronogramas de desarrollo anticipados, que están sujetas a riesgos e incertidumbres. En algunos casos, podemos usar términos como predice, cree, potencial, propuesto, continúa, estima, anticipa, espera, planes, tiene la intención, puede, podría, podría, será, debería u otras palabras que transmiten incertidumbre sobre eventos u resultados futuros para identificar estas declaraciones prospectivas. Tales declaraciones están sujetas a numerosos factores, riesgos e incertidumbres importantes que pueden hacer que los eventos o resultados reales difieran materialmente de nuestras expectativas actuales, incluidos, entre otros, los riesgos de que los resultados preliminares, intermedios y principales de los ensayos clínicos puedan no ser indicativos de, y pueden diferir de, los datos finales del ensayo clínico; que puedan surgir nuevos datos clínicos desfavorables en ensayos clínicos en curso o a través de análisis adicionales de datos clínicos existentes; que los datos clínicos y las pruebas no clínicas anteriores de OCU400 no sean predictivos de los resultados o el éxito de los ensayos clínicos posteriores; y que los datos de los ensayos clínicos estén sujetos a interpretaciones y evaluaciones diferentes, incluso por parte de las autoridades reguladoras. Estos y otros riesgos e incertidumbres se describen más completamente en nuestros informes periódicos presentados ante la Comisión de Valores y Bolsa (SEC), incluidos los factores de riesgo descritos en la sección titulada Factores de riesgo en los informes trimestrales y anuales que presentamos ante la SEC. Cualquier declaración prospectiva que hagamos en este comunicado de prensa refleja únicamente la fecha de este comunicado de prensa. Excepto según lo requiera la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo, después de la fecha de este comunicado de prensa.
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Fuente: Ocugen”