En esta foto ilustrativa, se muestra el logo de Madrigal Pharmaceuticals en la pantalla de un teléfono inteligente.
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La Food and Drug Administration aprobó el jueves el primer tratamiento para una forma común y potencialmente mortal de enfermedad hepática que afecta a millones en todo el mundo.
La decisión de la FDA significa que Madrigal Pharmaceuticals ha tenido éxito en un área de enfermedad en la que varias compañías más grandes han fracasado, o todavía están tratando de incursionar. Las acciones de Madrigal aumentaron más del 20% en las negociaciones extendidas después de la aprobación.
Novo Nordisk y Eli Lilly están probando sus respectivas inyecciones de pérdida de peso como tratamientos para el mismo tipo de enfermedad hepática, llamada esteatohepatitis no alcohólica, o NASH.
La droga de Madrigal, que se comercializará como Rezdiffra, está específicamente aprobada para tratar a pacientes con NASH que también tienen cicatrices moderadas a avanzadas en el hígado. El tratamiento debe ser utilizado junto con dieta y ejercicio, según la FDA.
NASH es una forma grave de enfermedad hepática caracterizada por la acumulación excesiva de grasa e inflamación en el hígado, y puede llevar a la cicatrización hepática, también conocida como fibrosis, junto con insuficiencia hepática y cáncer de hígado. La condición a menudo está asociada con otros problemas de salud, como hipertensión arterial, diabetes tipo 2 y obesidad.
Aproximadamente entre 6 y 8 millones de personas en los EE. UU. tienen NASH con cicatrices moderadas a avanzadas en el hígado, según una estimación citada por la FDA.
Madrigal dijo en un comunicado que la droga estará disponible en abril. La compañía también dijo que ha establecido un programa de asistencia para ayudar a las personas que no tienen seguro a acceder a Rezdiffra. Madrigal no ha revelado cuánto costará el tratamiento.
“Anteriormente, los pacientes con NASH que también tenían cicatrices hepáticas notables no tenían un medicamento que pudiera abordar directamente su daño hepático”, dijo el Dr. Nikolay Nikolov, director interino de la Oficina de Inmunología e Inflamación de la FDA.
La droga de Madrigal específicamente recibió una “aprobación acelerada” de la FDA. Esa designación permite aprobar los medicamentos más rápidamente si satisfacen una necesidad médica no cubierta para enfermedades graves, y requiere que el fabricante del medicamento estudie más a fondo el tratamiento y verifique sus beneficios clínicos.
La medicación de Madrigal funciona mediante la activación de un receptor de hormonas tiroideas en el hígado para ayudar a reducir la acumulación de grasa. Los pacientes la toman por vía oral cada día.
En un estudio de última etapa publicado el mes pasado, Rezdiffra ayudó a resolver los síntomas de NASH y a mejorar las cicatrices hepáticas sin empeorar la condición. Es notable que la tasa de eventos adversos graves fue comparable entre el grupo de pacientes que tomó el medicamento y otro grupo que recibió un placebo.
Los efectos secundarios más comunes relacionados con el tratamiento fueron diarrea, náuseas y vómitos.
Algunos especialistas han comenzado a llamar a NASH esteatohepatitis asociada con disfunción metabólica, o MASH, para evitar un lenguaje potencialmente estigmatizante.
